일본 정부가 세계 최초로 유도만능줄기세포(iPSC)를 이용한 치료제를 공식 승인했습니다. 이 치료제는 심장병과 파킨슨병을 치료하는데 사용되며, 현지 환자들에게 올여름부터 제공될 예정입니다.
한국바이오협회 바이오경제연구센터의 보고서에 따르면, 일본 후생노동성은 오사카대 설립 벤처 쿠오립스의 중증 심부전 치료제 '리하트(ReHeart)'와 스미토모 파마의 파킨슨병 치료제 '암체프리(Amchepry)'를 제조 및 판매할 수 있도록 승인했습니다. 이들은 iPS 세포를 이용한 세계 최초의 치료제로, 치료 과정은 자원자의 혈액 세포를 채취한 후 iPS 세포로 재프로그래밍하여 사용됩니다.
암체프리는 파킨슨병을 치료하기 위해 환자의 뇌에 도파민 생성 전구세포를 이식하는 방식으로 사용됩니다. 리하트는 중증 심부전을 치료하기 위해 자원자 유래 iPS 세포를 심근 세포로 분화시켜 심장에 이식하는 방식으로 작용합니다.
이번 승인은 조건부 및 시간 제한 승인 시스템을 통해 이뤄졌으며, 적은 수의 환자 데이터를 활용하는 제도를 통해 조건부 승인을 받았습니다. 판매 시작 후 7년 동안 치료 결과를 추가 연구하고 효능을 재평가한 후, 정식 승인을 받아야 합니다.
이번 승인은 유도만능줄기세포 기반 치료제가 상용화된 최초의 사례로 평가되며, 난치성 질환 영역에서 새로운 치료 패러다임을 제공할 것으로 기대됩니다. 향후 임상 현장에서 치료 효과가 입증되면, 다양한 퇴행성 질환에도 적용될 수 있을 것으로 예상되며, 이는 글로벌 제약·바이오 업계의 치료제 개발 경쟁을 가속화할 것으로 전망됩니다.