희귀 퇴행성 뇌 질환 진행성 핵상마비(PSP)의 대표적 아형인 리처드슨 증후군(PSP-RS)을 대상으로 한 국내외 신약 경쟁이 가열되고 있다. 노바티스와 젬백스앤카엘이 각각 NIO752와 GV1001을 통해 3상 임상시험에 돌입하고 있으며, 이는 PSP 치료제 개발을 향한 큰 발전을 의미한다.
한국노바티스는 최근 'NIO752' 신약 후보물질의 국내 3상 임상시험계획을 식약처로부터 승인받았다. NIO752는 PSP-RS를 치료하기 위한 후보물질로, 뇌 신경세포 파괴로 인한 증상을 완화하기 위해 타우 단백질 생성을 억제한다.
이 임상시험은 NIO752의 효과와 안전성을 평가하기 위한 무작위배정·위약대조·이중눈가림 3상을 포함하며, 국내에서는 20명의 환자가 참여할 예정이다. 또한 젬백스앤카엘은 GV1001을 통해 글로벌 3상을 준비 중이지만, 선행 임상에서 일부 지표를 충족하지 못한 상황이다.
PSP 치료제 시장은 크게 성장할 것으로 예상되며, 이는 미충족된 수요와 함께 승인된 치료제가 부족한 상황에서 주목받고 있다. 양사의 개발 경쟁은 환자단체와 임상 인프라와 밀접하게 연관돼 있으며, 임상 결과는 PSP 치료제 시장의 중요한 지표로 작용할 것으로 전망된다.
제약업계 관계자는 "양측의 임상 데이터가 PSP 치료제 개발에 큰 영향을 미칠 것"이라며, "두 기업의 다른 접근 방식은 향후 치료 옵션 다양성을 증가시킬 것"이라고 밝혔다. 이에 따라 노바티스와 젬백스앤카엘의 임상 결과는 PSP 치료제 시장을 혁신적으로 변화시킬 것으로 기대된다.